Hai ca bệnh tim đầu tiên được điều trị bằng tế bào gốc vạn năng

Vào tháng 5 năm ngoái, hai người đàn ông ở Trung Quốc là những người đầu tiên trên thế giới được điều trị thử nghiệm bệnh tim dựa trên các tế bào gốc được ’tái lập trình’ và đã hồi phục thành công một năm sau đó. Họ đã được tiêm tế bào cơ tim được biệt hóa từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS).

Bác sĩ phẫu thuật, Wang Dongjin tại Bệnh viện Nam Kinh Drum Tower, đã trả lời tạp chí Nature một cách chi tiết về quy trình chữa trị bệnh nhân. Một trong hai người điều trị là Han Dayong - thợ điện 55 tuổi đến từ Dương Châu đã được điều trị liệu pháp tế bào gốc kể trên, cùng với phẫu thuật bắt cầu động mạch - nói rằng anh ta rất hài lòng với kết quả này.

Trước khi phẫu thuật, Dayong chia sẻ mình đã mệt mỏi và thường xuyên thở dốc. Bây giờ ông ấy có thể đi dạo, leo cầu thang và ngủ giấc dài. Han Dayong nói: “Điều đó nằm ngoài dự đoán của tôi”.

Tế bào cơ tim có nguồn gốc từ các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS) đang được thử nghiệm ở người. Ảnh: Deerinck, NCMIR / SPL

Nhóm nghiên cứu có kế hoạch công bố kết quả này vào cuối năm nay, Wang Jiaxian, người đứng đầu công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Nam Kinh, đơn vị cung cấp tế bào gốc trong nghiên cứu. Ông nói: "Họ cũng đã nhận được chấp thuận để mở rộng nghiên cứu trên 20 bệnh nhân".

Thử nghiệm này được liệt kê vào “danh sách đăng ký thử nghiệm lâm sàng toàn cầu” để chữa bệnh tim, vì ngoài Trung Quốc, một số nước khác cũng đang thử nghiệm. Vào tháng 1, một bác sĩ phẫu thuật tim ở Nhật Bản, Yoshiki Sawa, giới thiệu các tế bào cơ tim được tái lập trình từ iPS để điều trị bệnh tim. Nhóm nghiên cứu này sử dụng một phương pháp thay thế, trong đó các tấm chứa tế bào được ghép vào tim thay vì tiêm.

Biến đổi

Trong nhiều thập kỷ, các nhà nghiên cứu đã cố gắng sử dụng tế bào gốc trưởng thành để điều trị bệnh tim - nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trên toàn thế giới. Họ hy vọng rằng các tế bào sẽ biến đổi thành tế bào cơ một khi được đưa vào tim.

Nhưng sau khi thử nghiệm ở người không thể đi đến kết luận, các nhà nghiên cứu đã chuyển sang các tế bào iPS. Chúng được tạo ra bằng cách chuyển gene vào các tế bào trưởng thành để chúng trở lại trạng thái giống như tế bào gốc phôi, từ đó chúng có thể phát triển thành các loại tế bào khác, chẳng hạn như tế bào cơ tim. Tế bào iPS ít gây tranh cãi về mặt đạo đức hơn so với việc sử dụng các tế bào gốc từ phôi.

Bằng chứng thu nhận ở loài gặm nhấm và khỉ cho thấy rằng việc đưa tế bào cơ tim có nguồn gốc từ tế bào iPS trực tiếp vào tim sẽ tái tạo mô cơ và cải thiện chức năng. Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng những thử nghiệm đầu tiên ở người cũng sẽ như vậy.

“Đây là khoảng thời gian thực sự thú vị”, Wolfram-Hubertus Zimmermann, một dược sĩ tại Trung tâm Y tế Đại học Gottingen ở Đức. Ông nói rằng thử nghiệm đầu tiên ở người nghe có vẻ đầy hứa hẹn, nhưng vì chúng chưa được công bố nên không có cách nào để xác nhận liệu việc điều trị có hiệu quả hay không. Cũng như nghiên cứu thí điểm tế bào iPS đang được tiến hành ở Nhật Bản, một số nghiên cứu khác được lên kế hoạch ở Pháp và Hoa Kỳ. Zimmermann cũng đang lên kế hoạch tại Đức.

Nhưng việc lựa chọn tiêm trực tiếp hay ghép là liệu pháp tốt nhất? “Chúng tôi không biết câu trả lời sẽ là gì. Đã đến lúc để các bệnh nhân nói lên điều đó”, Charles Murry, một nhà nghiên cứu bệnh học tại Đại học Washington ở Seattle, người cũng có kế hoạch tiêm tế bào vào tim người.

An toàn là trên hết

Thử nghiệm đang diễn ra ở Trung Quốc gây ngạc nhiên cho nhiều người, bởi vì nó đã vượt qua một trong những thách thức lớn nhất của lĩnh vực, đó là khả năng sản xuất số lượng lớn tế bào cơ tim có nguồn gốc tế bào iPS và đủ độ tinh khiết để được sử dụng trên người. “Điều này cần rất nhiều thời gian và nỗ lực để làm, vì vậy rất ít công ty hoặc nhóm nghiên cứu đã thực hiện thành công”, Murry nói.

Wang Jiaxian nói rằng công ty của ông đã phát triển các tế bào này trong gần bốn năm.

Wang Dongjin trả lời tạp chí Nature rằng anh ta đã tiêm xung quanh mô tim bị tổn thương của hai bệnh nhân với liều khoảng 100 triệu tế bào cơ tim có nguồn gốc từ iPS. Đồng thời, cả hai người đàn ông bị bệnh tim nặng, đã trải qua một lần phẫu thuật bắc cầu động mạch vành, trong đó các mạch từ nơi khác trong cơ thể được cấy vào động mạch để cải thiện lưu lượng máu.

Wang nói rằng mục tiêu của anh là đánh giá sự an toàn của việc tiêm tế bào và thật vui mừng khi chức năng tim của bệnh nhân được cải thiện đáng kể sau ca phẫu thuật. Cả hai bệnh nhân đều không phát triển khối u (được cho là nguy cơ khi sử dụng tế bào vạn năng). Để ngăn cơ thể tấn công các tế bào này, cả hai bệnh nhân đều dùng thuốc ức chế miễn dịch, một bệnh nhân đã dùng chúng trong một tháng và người kia phải dừng lại sau một tuần do tác dụng phụ. Cả hai người đàn ông đã được xuất viện chưa đầy một tháng sau khi phẫu thuật. Phương pháp này không gây ra rối loạn chức năng duy trì nhịp tim.

Cách tiếp cận tốt nhất

Tiêm thường ít xâm lấn hơn so với ghép tấm chứa tế bào, bởi vì nó không cần phẫu thuật, mặc dù các bệnh nhân Trung Quốc đã phẫu thuật để bắt cầu động mạch. Những người ủng hộ tiêm cũng cho rằng ở động vật, quy trình cho phép mô tích hợp tốt hơn. Nhưng Philippe Menasché, một bác sĩ phẫu thuật tim tại Đại học Paris, nói rằng các mũi tiêm đâm vào tim ở nhiều vị trí, có thể làm hỏng mô. Ông nói thêm: "Cách tiếp cận này cũng không dễ dàng chuẩn hóa, bởi vì các tế bào được tiêm một cách ngẫu nhiên, và đôi khi cụm, có thể góp phần dẫn tới việc tim bị đập bất thường".

Wang cũng cho biết rằng các bệnh nhân của anh ta đã trải qua những lần nhịp tim đập bất thường, nhưng nó không bị kéo dài.

Vào tháng 1, bác sĩ phẫu thuật tim Yoshiki Sawa tại Đại học Osaka đã thực hiện thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về phương pháp thay thế; ghép các tấm chứa 100 triệu tế bào cơ tim - có nguồn gốc từ một người hiến tặng khỏe mạnh - lên tim bệnh nhân. Sawa nói rằng bệnh nhân đã có thể rời chăm sóc tích cực trong vài ngày sau. Anh dự định sẽ tiến hành ở 8 bệnh nhân nữa. Trên các mô hình động vật, tế bào hơn ở các tấm hay các miếng vá được duy trì và sống lâu so với việc tiêm trực tiếp.

Các nhà nghiên cứu cũng tìm hiểu về cách thức hoạt động của các tấm tế bào này. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy rằng chúng có thể không tạo ra cơ mới, nhưng tiết ra các yếu tố tăng trưởng làm trẻ hóa mô tim hiện có, được gọi là hiệu ứng paracrine (cận tiết).

Các nghiên cứu tập trung vào những mục đích khác nhau, Menasché có kế hoạch kiểm tra các protein mà các tế bào tiết ra. Trong khi đó Zimmermann lại quan tâm đến tấm tế bào có tạo ra các tế bào cơ mới hay không. Zimmermann nghĩ rằng cả tiêm và ghép tấm chứa tế bào đều hữu ích, tùy thuộc vào từng trạng thái của mỗi bệnh nhân. Ông nói: "Càng nhiều cách tiếp cận, càng có nhiều sự lựa chọn".

Nguồn: Khoa học & Phát triển