Có thể tái sử dụng thuốc điều trị ung thư bạch cầu Asen để điều trị ung thư não ở trẻ em

Các nhà nghiên cứu y khoa hợp tác với Trường Y khoa Ribeirão Preto, thuộc trường Đại học São Paulo (FMRP-USP) tại Brazil đã chứng minh asen trioxide, một loại thuốc tiềm năng trị bệnh bạch cầu để điều trị ung thư não, một loại bệnh ở trẻ em.

Khi họ thử nghiệm asen trioxide trên các tế bào được lấy từ một trong những nhóm nhỏ tích cực nhất của loại khối u này, họ đã thu được kết quả đầy hứa hẹn vì tế bào khối u đã bị tiêu diệt. Thuốc cũng làm cho các tế bào khối u nhạy cảm hơn với xạ trị.

Tiến sĩ Paulo Henrique dos Santos Klinger nói với Tin tức Y tế Thái Lan: "Mười hai phân nhóm u trung thất hiện được công nhận theo đặc điểm phân tử của chúng cũng chỉ ra tiên lượng và một trong những nhóm nhỏ có tiên lượng xấu nhất được gọi là SHH. Khối u này có đột biến soma ở gen TP53 và được điều trị bằng hóa trị và xạ trị".

Nghiên cứu này là một phần của dự án "Tương tác giữa mục tiêu trị liệu mới nổi và phương pháp phát triển liên quan đến nguyên nhân khối u: Chú trọng đến khối u ác tính ở trẻ em", do Luiz Gonzaga Tone, Giáo sư tại FMRP-USP dẫn đầu.

Tiến sĩ Tone cho biết: "Dự án tập trung điều tra chuyên sâu về sự rối loạn điều hòa các đường truyền tín hiệu kiểm soát sự phát triển phôi thai bình thường và mối liên hệ của nó với sự khởi phát và tiến triển của ung thư nhi".

Người ta thấy rằng, xạ trị có thể gây tác dụng phụ nguy hiểm đối với não của trẻ, gây ra các vấn đề về nhận thức, nội tiết và vận động. Do đó, việc phát triển các chiến lược trị liệu làm giảm hoặc loại bỏ phương pháp xạ trị là cực kỳ quan trọng.

Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học đã chọn các dòng tế bào khối u SHH khác nhau và thử nghiệm các liều khác nhau của asen trioxide, một loại thuốc chuyên dùng để điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính. Họ cũng đã thử nghiệm các liều phóng xạ khác nhau kết hợp với việc sử dụng thuốc này.

Asen trioxide tự chứng tỏ khả năng tiêu diệt các tế bào khối u và ngăn chặn sự hình thành các khuẩn lạc tế bào khối u mới, có tác dụng mạnh mẽ khi kết hợp dùng thuốc với xạ trị. Không thấy thuốc gây ra độc hại khi áp dụng cho các tế bào khỏe mạnh.

Chỉ có thể sử dụng Asen trioxide để điều trị bệnh u trung thất ở trẻ em khoảng ba tuổi, có thể kết hợp với các loại thuốc hóa trị thường được sử dụng để điều trị loại ung thư này. Bệnh ung thư não không thể được điều trị bằng phương pháp xạ trị cho trẻ em trong độ tuổi này vì nó có thể gây ra tổn thương không hồi phục cho hệ thần kinh trung ương.

Thuốc này được chọn vì đây là loại thuốc có tiếng để ngăn chặn đường truyền tín hiệu SHH trong bệnh bạch cầu. Đường truyền tín hiệu SHH rất cần thiết cho sự phát triển phôi thai của con người và bị vô hiệu hóa khi hoàn thành quá trình tạo phôi. Nếu đường này bị kích hoạt lại vì một số lý do nào đó, hiện chưa rõ thì ung thư có thể phát triển, bao gồm một số loại ung thư da và các loại bệnh bạch cầu và u trung thất khác nhau.

Tiến sĩ Elvis Terci Valera cho biết: "Một lợi thế khác của asen trioxide là khả năng vượt qua hàng rào máu não, bảo vệ hệ thống thần kinh trung ương khỏi độc tố lưu thông hoặc mầm bệnh. Các nghiên cứu trước đây cũng cho thấy sự thâm nhập có lý này trong u trung thất".

Tiên lượng thuốc cho u trung thất SHH thường là trung bình với 50% bệnh nhân đáp ứng tốt với điều trị. Tuy nhiên, tiên lượng xấu hơn khi đột biến soma xảy ra ở TP53 vì gen này đóng vai trò chính trong kiểm soát phân chia tế bào thông qua đường truyền SHH và có khả năng chống lại sự thay đổi có thể dẫn đến ung thư.

Tiến sĩ Klinger cho biết: "Đột biến gen của gen này chỉ ra hội chứng Li-Fraumen đặc trưng, do một số yếu tố lâm sàng thường liên quan đến việc làm mất chức năng của TP53 và tăng khả năng mắc các loại khối u khác nhau".

Hội chứng Li-Fraumeni (LFS) gây ra một khuynh hướng di truyền gia đinh đối với một loạt bệnh ung thư. Ở trẻ em, nó kéo theo nguy cơ gia tăng xuất hiện của u trung thất, đặc biệt là những người thuộc phân nhóm SHH.

Nhóm nghiên cứu có kế hoạch thử nghiệm thuốc trên mô hình động vật để xác định xem kết quả có giống với thử nghiệm tế bào hay không. Nếu có kết quả giống nhau, bước tiếp theo có thể điều trị thử nghiệm ở người.

Bình Minh dịch

Nguồn: Tin tức Y tế Thái Lan