Liệu pháp tế bào T CAR và hiệu quả điều trị bệnh nhân u lympho không Hodgkin

Ảnh: Min Yu, Trung tâm Y học Tái tạo và Nghiên cứu Tế bào gốc của Eli và Edythe Broad tại USC.

U lympho không Hodgkin là một dạng ung thư xuất phát từ hệ bạch huyết, là bộ phận giữ chức năng bảo vệ cơ thể khỏi những tác nhân nhiễm trùng và gây bệnh tật. Hiện nay, bệnh u lympho không Hodgkin được điều trị bằng 4 phương pháp chính sau:

Phương pháp hóa trị.

Phương pháp xạ trị.

Liệu pháp miễn dịch: sử dụng kháng thể đơn dòng hoặc loại thuốc có khả năng ức chế tế bào CAR-T và điểm kiểm soát miễn dịch.

Liệu pháp nhắm trúng đích: sử dụng một số loại thuốc mới có thể ngăn chặn một số chức năng của tế bào u lympho.

Trong điều trị u lympho không Hodgkin thông thường, bác sĩ có thể áp dụng kết hợp các phương pháp điều trị nêu trên. Bên cạnh đó, phương pháp phẫu thuật loại bỏ khối u hoặc ghép tế bào gốc cũng được các bác sĩ cân nhắc tùy vào giai đoạn của bệnh.

Để đưa ra phương pháp điều trị phù hợp, bác sĩ sẽ dựa vào một số yếu tố như: loại u lympho không Hodgkin, giai đoạn của bệnh, tác dụng phụ có thể xảy ra, tình trạng sức khỏe của người bệnh.

Báo cáo tại hội nghị thường niên lần thứ 62 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH), các nhà điều tra của Viện Ung thư Dana-Farber cho biết, trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, một liệu pháp tế bào T CAR được gọi là axicabtagene ciloleucel (axi-cel) đã đẩy những tế bào ung thư đến mức không thể phát hiện được ở gần 80% bệnh nhân bị ung thư hạch không Hodgkin.

Trong khi bệnh ung thư hạch không Hodgkin có xu hướng là một bệnh phát triển chậm, bệnh nhân thường tái phát sau khi điều trị tiêu chuẩn, nhấn mạnh sự cần thiết của các liệu pháp mới. Theo các nhà điều tra, hiệu quả của Axi-cel đối với những người tham gia thử nghiệm đã tái phát hoặc kháng lại các loại thuốc khác rất đáng khích lệ. Giám đốc điều hành Caron Jacobson - dẫn đầu nghiên cứu cho biết: “Chúng tôi rất ấn tượng với độ mạnh của phản ứng và tính bền. Phương pháp điều trị này có ý nghĩa cho những bệnh nhân có nguy cơ cao”.

Axi-cel được tạo ra bằng cách thu thập một số tế bào T chống lại bệnh và biến đổi chúng về mặt di truyền để triển khai một thụ thể chuyên biệt trên bề mặt của chúng. Thụ thể này cho phép các tế bào T đã biến đổi - được gọi là thụ thể kháng nguyên chimeric, hoặc tế bào CAR T - bám vào các tế bào ung thư và tiêu diệt chúng. Tế bào CAR T sau đó được truyền vào bệnh nhân. Trong các thử nghiệm trước đây ở những bệnh nhân bị u lympho tế bào B lớn, liệu pháp này đã làm giảm các tế bào ung thư xuống dưới mức có thể phát hiện được, đạt được "đáp ứng hoàn toàn" ở nhiều bệnh nhân.

Trong thử nghiệm hiện tại, được đặt tên là ZUMA-5, các nhà điều tra đã sử dụng axi-cel cho 146 bệnh nhân bị ung thư hạch thể nang hoặc ung thư hạch vùng rìa; là hai dạng bệnh bạch cầu không Hodgkin phát triển chậm ở nhiều trung tâm y tế của Hoa Kỳ. Tất cả những người tham gia đều bị ung thư hạch hoạt động mặc dù đã trải qua nhiều đợt điều trị trước đó.

Trung bình 17,5 tháng sau khi điều trị bằng axi-cel, 92% người tham gia thử nghiệm có phản ứng khách quan; giảm ung thư có thể phát hiện được và 76% có phản ứng hoàn toàn. Vào ngày giới hạn thu thập dữ liệu, 62% bệnh nhân được điều trị vẫn tiếp tục phản hồi.

Hầu hết tất cả các bệnh nhân đều gặp phải những tác dụng phụ bất lợi, với 86% gặp các tác dụng phụ từ độ 3 trở lên. 7% trải qua hội chứng giải phóng cytokine cấp độ 3 trở lên và 19% đã trải qua các biến cố thần kinh cấp độ 3 trở lên. Tỷ lệ đáp ứng cao hơn một chút và tỷ lệ tác dụng ngoại ý thấp hơn một chút đối với bệnh nhân ung thư hạch dạng nang so với những bệnh nhân bị ung thư hạch vùng rìa.

Theo: https://medicalxpress.com/news/2020-12-car-t-cell-therapy-highly-effective.html