Ghép tế bào gốc đồng loài, niềm hi vọng mới cho những người tắc nghẽn phổi mãn tính

Ưu điểm của tế bào gốc từ dây rốn

Bệnh tắc nghẽn phổi mãn tính (COPD) là nguyên nhân tử vong thứ ba trên toàn thế giới và thứ tư ở Việt Nam (theo khảo sát của Viện Đo lường và đánh giá sức khỏe - IMHE, Đại học Washington),  nếu không tử vong cũng gây ảnh hưởng nghiêm trọng tới sức khỏe người bệnh.

Chiết xuất, bảo quản tế bào gốc chờ ghép cho bệnh nhân. Ảnh: BV Vạn Hạnh.

Lưu thông khí ở phổi của bệnh nhân thường bị hạn chế do tắc nghẽn thường xuyên tiến triển, phổi thường viêm bất thường. Trước đây, các phương pháp điều trị truyền thống thường gồm sử dụng thuốc (thuốc giãn phế quản, corticoid, Phosphodiesterase-4 inhibitor) hoặc liệu pháp thở oxy dài hạn, hỗ trợ thông khí, phẫu thuật giảm thể tích phổi, ghép phổi, phục hồi chức năng… Tuy nhiên, các phương pháp này chỉ có thể cải thiện về triệu chứng mà không dứt điểm vẫn còn nhiều phản ứng phụ.

Các thành tựu gần đây về nghiên cứu y học tái tạo và liệu pháp tế bào/tế bào gốc đã mang lại những kết quả khả quan trong việc phục hồi mô/cơ quan tổn thương. Do vậy, các nghiên cứu điều trị COPD dựa trên liệu pháp tế bào/tế bào gốc đang thu hút sự quan tâm của phần lớn các nhà khoa học trên thế giới. Công nghệ này giúp cho người bệnh được hưởng liệu pháp điều trị mới, ít xâm lấn hơn so với cấy ghép tế bào gốc tự thân. Thực tế cho thấy, hầu hết các tế bào được truyền vào tĩnh mạch sẽ tập trung ở phổi theo sự tuần hoàn máu, do vậy hiệu quả vận chuyển tế bào đến phổi thường rất cao.

Các nhóm nghiên cứu thu mô dây rốn từ sản phẩm thải bỏ sau sinh của các bà mẹ. Tế bào bào gốc từ mô dây rốn sau đó được tách chiết và nuôi cấy tại phòng thí nghiệm để nhân lên một số lượng lớn phục vụ cho điều trị. Theo các báo cáo khoa học, tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn có nhiều lợi điểm khác nhau như, ngoài khả năng nhân lên được với số lượng lớn, biệt hóa thành các tế bào chức năng của cơ thể để thay thế tế bào bị tổn thương hoặc bị chết, thì đây còn là nguồn tế bào non trẻ, không chứa hoặc chứa các phần tử gây đáp ứng miễn dịch ở mức độ rất thấp. Nhờ đó, khi cấy ghép đồng loài (cấy ghép từ người này cho người khác) sẽ không gây ra đáp ứng thải loại mảnh ghép như các liệu pháp cấy ghép mô thông thường. Việc thu nhận mô cũng không gây đau đớn và tổn hại đến người cho. Đặc biệt tại các nước có dân số trẻ, việc sử dụng nguồn tế bào gốc này còn giúp tận dụng được nguồn rác thải y tế sau sinh để tạo ra nguồn lợi giá trị kinh tế và xã hội lớn. Các hạn chế liên quan đến vấn đề y đức cũng được hạn chế tối đa (thay vì sử dụng tế bào gốc từ mô phôi). Vì vậy, đây là nguồn tế bào lý tưởng trong điều trị bệnh nói chung và điều trị bệnh COPD nói riêng.

Tế bào gốc dây rốn được biệt hóa thành công thành tế bào mỡ, nguyên bào xương. Ảnh: Nhóm NC.

Cập nhật các phương pháp này từ sớm nên tại Việt Nam, một nhóm các nhà nghiên cứu và bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh (TP.HCM), Học viện Quân y 103 và Viện Tế bào gốc trường Đại học Khoa học Tự nhiên, ĐHQG-HCM đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng, đánh giá tính an toàn và hiệu quả của tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ dây rốn (UC-MSC) đồng loài trong điều trị COPD.

Còn không ít thách thức

Tuy nhiên, để áp dụng liệu pháp tế bào gốc trong trị liệu COPD ở Việt Nam vẫn còn nhiều thách thức: trước đây số lượng nghiên cứu lâm sàng chưa nhiều, số lượng người thử nghiệm quá ít ỏi; các chỉ định trong đánh giá hiệu quả của liệu pháp còn cần phải nghiên cứu thêm; các khuyến cáo trong điều trị vẫn chưa đầy đủ. Đặc biệt, tại Việt Nam, áp dụng ghép đồng loài tế bào gốc trung mô càng bị hạn chế do việc áp dụng công nghệ này tại các đơn vị còn chưa được triển khai hoặc nếu có còn manh mún và chưa đồng bộ. Có một thực tế là công nghệ sản xuất tế bào gốc nhập khẩu từ nước ngoài về còn đắt đỏ; công nghệ sản xuất trong nước còn hạn chế và người sử dụng còn e dè đối với các công nghệ trong nước. Hoặc nếu nhà đầu tư sử dụng công nghệ trong nước thì cũng hạn chế công bố rộng rãi công nghệ sử dụng trong nước hoặc giấu luôn nguồn gốc công nghệ.

Vượt qua những khó khăn đó, trong 15 năm qua, PGS.TS Phạm Văn Phúc cùng nhóm nghiên cứu tại Viện Tế bào gốc đã nỗ lực thực hiện nhiều đề tài nghiên cứu để hoàn thiện công nghệ sản xuất tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn đạt tiêu chuẩn cấy ghép lâm sàng và đã chuyển giao cho một số nhà đầu tư trong và ngoài nước. May mắn là sau nhiều nghiên cứu lâm sàng và công bố quốc tế tại các tạp chí uy tín, Viện Tế bào gốc đã nhận được sự tin tưởng của Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh, một trong những đơn vị tiên phong trong việc ứng dụng tế bào gốc trong điều trị nhiều mặt bệnh khác nhau tại Việt Nam. Trước khi quyết định thử nghiệm phương pháp chữa tắc nghẽn phổi mãn tính, hai đơn vị đã có một tiền đề thử nghiệm và điều trị bệnh thoái hóa khớp gối bằng liệu pháp ghép tế bào gốc tự thân thành công.

Tuy vậy, từ ghép tế bào gốc tự thân sang ghép tế bào gốc đồng loài là cả một bước đường khá xa. Việc ghép tế bào gốc đồng loài để chữa bệnh tắc nghẽn phổi vẫn là một bước đi táo bạo, một thách thức rất lớn mà rất ít đơn vị lâm sàng trong nước có thể áp dụng được. Bởi hàng loạt vấn đề liên quan đến cơ sở khoa học của việc cấy ghép tế bào gốc đối với hiệu quả điều trị COPD, việc giải quyết nguy cơ lây nhiễm chéo từ nguồn tế bào cho, các đột biến tạo ung thư có thể xảy ra trong quá trình nuôi cấy, chứng minh tính gốc của nguồn tế bào, chứng minh tính an toàn và hiệu quả …. đều chưa được nghiên cứu nhiều ở Việt Nam. Sau khi thực hiện tất cả các quy trình lâm sàng theo đúng quy định pháp lý, thử nghiệm an toàn và hiệu quả trên động vật thí nghiệm, nhóm nghiên cứu và Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh đã đi đến điều trị lâm sàng trên người.

Kết quả lâm sàng khả quan

Trong nghiên cứu này có hai mươi bệnh nhân tham gia, trong đó 9 người ở giai đoạn C và 11 ở giai đoạn D theo phân loại Sáng kiến Toàn cầu về Bệnh tắc nghẽn phổi mãn tính (GOLD). Bệnh nhân được truyền 1 triệu UC-MSC /kg thể trọng. Tất cả bệnh nhân được theo dõi trong 6 tháng sau khi truyền liều đầu tiên. Sau 6 tháng, các bệnh nhân được đánh giá an toàn toàn diện, xét nghiệm chức năng phổi (PFT) và các chỉ số chất lượng cuộc sống bao gồm trả lời bảng câu hỏi, xét nghiệm đi bộ 6 phút (6MWT) và đánh giá viêm hệ thống. Tất cả bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều đã hoàn thành truyền dịch đầy đủ và theo dõi 6 tháng.

Kết quả cho thấy không bệnh nhân nào có biến chứng liên quan đến quá trình truyền dịch hay có biểu hiện bị nguy hiểm đến tính mạng, không có bệnh nhân nào tử vong hoặc có biểu hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra sau khi được tiêm UC-MSC. Các bệnh nhân được cấy ghép UC-MSC có chỉ số thang điểm khó thở mMRC, xét nghiệm đánh giá COPD và số đợt kịch phát cấp tính giảm đáng kể. Nghiên cứu này đã được đăng kí thử nghiệm lâm sàng từ tháng 7 năm 2019. Với những kết quả thu được tính đến thời điểm hiện tại, liệu pháp tiêm truyền UC-MSC toàn thân dường như an toàn ở những bệnh nhân mắc COPD từ trung bình đến nặng, có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống và cung cấp cơ sở cho các nghiên cứu trị liệu tế bào tiếp theo. Nghiên cứu đã được công bố toàn văn trên tạp chí Stem Cell Research & Therapy¹ (Q1, theo phân loại của Scimago)

Với bước đi đầu tiên này, nghiên cứu đã bước đầu mở ra liệu pháp đầy hứa hẹn cho một cuộc sống chất lượng hơn với các bệnh nhân COPD và mở ra một phương pháp trị bệnh mới đầy tiềm năng ở Việt Nam. Công nghệ sản xuất tế bào gốc trong nước đạt tiêu chuẩn quốc tế này có ý nghĩa rất lớn với các đơn vị chưa có khả năng hoặc không muốn đầu tư xây dựng hệ thống sản xuất tế bào riêng cho mình, đặc biệt là với những người bệnh mong muốn được sử dụng liệu pháp an toàn và giá cả không quá đắt như sản phẩm nhập khẩu.

Nguồn: Khoa học & Phát triển