Thử nghiệm chỉnh sửa gene để điều trị mù lòa

Công trình nghiên cứu và thử nghiệm dự kiến sẽ được thực hiện trong thời gian tới tại Mỹ, theo Associated Press đưa tin.

Theo kết quả công trình nghiên cứu, những bệnh nhân mắc phải hội chứng rối loạn thị giác bẩm sinh có sở hữu một loại gene đột biến gây ảnh hưởng tới chức năng võng mạc. Hiện tượng này là một dạng của căn bệnh Leber congenital amaurosis (LCA) – một trong những nguyên nhân chính gây mù lòa ở trẻ em.

Theo thống kê của Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ, cứ 100.000 trẻ sơ sinh sẽ có 2-3 trẻ mắc bệnh này.

Hình minh họa. Nguồn: Shutterstock.

Phương pháp điều trị sẽ sử dụng CRISPR như công cụ giúp các nhà khoa học điều chỉnh lại các biến dị trong gene một cách chính xác đến từng điểm xác định trên đoạn DNA.

Theo một công bố từ công ty dược Editas Medicine (Mỹ), đơn vị đồng thực hiện nghiên cứu với tập đoàn Allergen (Ireland), các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một mũi tiêm để đưa phương pháp điều trị trực tiếp đến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng. Hoạt động thử nghiệm sẽ được thực hiện trên tổng cộng 18 bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em (từ 3 tuổi trở lên) và người lớn.

Đây là công trình nghiên cứu hoàn toàn khác biệt so với một nghiên cứu sử dụng CRISPR để chỉnh sửa hệ gene gây nhiều tranh cãi, từng được thử nghiệm trên trẻ song sinh tại Trung Quốc hồi năm ngoái. Những thay đổi trong phôi mà nhà khoa học Trung Quốc này thực hiện sẽ ảnh hưởng đến thế hệ sau.

Công trình nghiên cứu chỉnh sửa gene nhằm chữa mù lòa không gây ảnh hưởng tới thế hệ con của người bệnh.

Nguồn: https://www.livescience.com/66040-crispr-human-study-blindness.html