Điều cần biết về những thử nghiệm được phát triển trong phòng thí nghiệm

Các điểm cũ

Hiện nay, các phòng thí nghiệm lâm sàng được quản lý bởi Trung tâm Chăm sóc y tế và Dịch vụ hỗ trợ y tế (CMS) theo Sửa đổi về Cải tiến phòng thí nghiệm lâm sàng (CLIA), bộ luật được sửa đổi lần cuối cùng vào năm 1988 là cơ chế chính cho việc giám sát. Quy định CLIA bao gồm các tiêu chuẩn trong hoạt động nhân sự, hoạt động thử nghiệm và cung cấp hoạt động thanh tra tại chỗ. Mặc dù vậy, trong những năm gần đây, nhiều người trong ngành công nghiệp chẩn đoán trong ống nghiệm (IVD) và cộng đồng khoa học nói chung đã kêu gọi sự giám sát bổ sung đối với các thử nghiệm phát triển tại phòng thí nghiệm so với sự giám sát hiện nay bởi CLIA. Gốc rễ của việc này nằm ở dự thảo hướng dẫn của FDA ban hành năm 2014: CLIA không cần phải thay thế, nhưng các biện pháp bổ sung phải được thực hiện vì lợi ích sức khỏe cộng đồng.

Cần phải nhắc thêm rằng Sửa đổi về Thiết bị y tế năm 1976 đối với Đạo luật Liên bang về thực phẩm, dược phẩm và mỹ phẩm đã định nghĩa việc chẩn đoán trong ống nghiệm (IVD) và giao thẩm quyền quản lý hoạt động này cho FDA. Các thử nghiệm phát triển tại phòng thí nghiệm (LDT) là một nhóm nhỏ của chẩn đoán trong ống nghiệm được thiết kế, sản xuất và sử dụng trong một phòng thí nghiệm duy nhất. Gần đây, FDA đã cho phép tùy ý thực thi đối với LDT. Tuy nhiên, điều đó sắp thay đổi.

Khi FDA chứng kiến ​​sự mở rộng của những gì được gọi là một thử nghiệm phát triển tại phòng thí nghiệm (LDT) và sự thay đổi trong mô hình kinh doanh - một sự thay đổi làm cho nhiều phòng thí nghiệm trở nên giống các điểm sản xuất hơn và các LDT ​​nguy hiểm hơn, rủi ro cao hơn được phát triển trong quá trình này. Họ bắt đầu các cuộc thảo luận với bên liên quan và lập kế hoạch cho sự thay đổi về quy chế và tăng giám sát.

Các điểm mới

Kế hoạch của FDA là nhằm sửa đổi cách quản lý giám sát các thử nghiệm phát triển tại phòng thí nghiệm (LDT) và thực thi quyền lực đối với các nhà sản xuất thiết bị y tế định nghĩa bởi Đạo luật Liên bang về thực phẩm, dược phẩm và mỹ phẩm. Các sửa đổi lớn mà FDA đã trưng cầu ý kiến ​​phản hồi của các bên liên quan trong cuộc họp năm 2010 sẽ được phân tầng dựa trên rủi ro để giúp các phòng thí nghiệm thích ứng với những thay đổi về chính sách và chi phí.

"Chúng tôi muốn thử và cho phép một số lợi ích hiện nay đối với LDT. Ví dụ, nơi mà các phòng thí nghiệm có thể nhanh chóng chăm lo các nhu cầu của địa phương hoặc giải quyết các bệnh hiếm gặp khi việc lấy mẫu có thể gặp khó khăn", bà Katherine Serrano, Phó Giám đốc Bộ phận Thiết bị hóa học và độc học của FDA, Văn phòng Chẩn đoán trong ống nghiệm và rơngen học, chia sẻ. "Về cơ bản, việc chủ động dựa trên rủi ro này sẽ giúp tạo ra một không gian để khuyến khích sự đổi mới này trong khi tạo ra một cách tiếp cận hợp lý cho các phòng thí nghiệm phát triển".

Kế hoạch đề xuất sẽ yêu cầu các phòng thí nghiệm thông báo cho FDA về hầu hết các hoạt động LDT ​​của họ thông qua một quy trình thông báo chính thức. Các thử nghiệm có rủi ro thấp, thử nghiệm đối với các bệnh hiếm gặp và thử nghiệm được sử dụng trong việc chăm sóc bệnh nhân trong một tổ chức chăm sóc sức khỏe cụ thể mà không phải xem xét trước khi đưa ra thị trường, hoặc các LDT không ​​sử dụng mô tương thích, tế bào gốc, ghép mô hoặc các phòng thí nghiệm giám định pháp y.

Mặt khác, các LDT có rủi ro cao, sẽ phải được xem xét trước khi đưa ra thị trường nói trên và được coi như các thiết bị y tế cấp III. LDT có nguy cơ cao sẽ bao gồm những thử nghiệm sử dụng trong quần thể bệnh nhân có nguy cơ cao, những thử nghiệm dùng để chẩn đoán hoặc kiểm tra, hoặc những thử nghiệm có khả năng cao sẽ có hậu quả xấu từ kết quả sai. Ưu tiên cao nhất sẽ dành cho những LDT ​​có mục đích sử dụng tương tự như chẩn đoán, hoặc được sử dụng để xác định tính hiệu quả và sự an toàn của các sản phẩm máu. Theo dự thảo hướng dẫn, LDT ​​thuộc nhóm ưu tiên cao nhất phải được đệ trình để xem xét trước khi đưa ra thị trường trong vòng một năm.

Không chỉ riêng FDA tin tưởng vào sự cần thiết của việc sửa đổi quy định về LDT. Các tổ chức ủng hộ quan điểm của FDA về vấn đề này bao gồm Hiệp hội Ung bướu Lâm sàng Hoa Kỳ, Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ và Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ. 
"Mấu chốt ở đây là việc này vì lợi ích sức khỏe cộng đồng", ông Alberto Gutierrez, Giám đốc Văn Phòng Chẩn đoán trong ống nghiệm và rơngen học của FDA, nói. “Có những LDT ​​có rủi ro cao mà chúng ta không có dữ liệu để sao lưu, và bệnh nhân có quyền được biết rằng có bằng chứng khoa học và tiêu chuẩn hóa để sao lưu các kiểm tra mà họ đang nhận được"

Sự phản đối

Không phải ai cũng hài lòng với những thay đổi được đề xuất để phân loại và quy định LDT. Một trong những tổ chức phản đối việc sửa đổi là Hiệp hội Hóa học Lâm sàng Hoa Kỳ (AACC). Hiệp hội đã đưa ra một tuyên bố vào tháng hai để kêu gọi thay cho việc sửa đổi các yêu cầu hiện tại do CLIA đưa ra.

FDA đã chỉ ra rằng các quy định CLIA không cho phép đánh giá hiệu lực lâm sàng. Tuy nhiên, AACC cho rằng hơn 8.000 phòng thí nghiệm được CAP hoặc Joint Commission công nhận - cả hai tổ chức đều yêu cầu xác nhận lâm sàng khiếu nại liên quan đến các LDT ​​sử dụng để chăm sóc bệnh nhân. Thay vì áp đặt các quy định mới, các nhà lãnh đạo AACC như James Nichols, Chủ tịch Ủy ban Quan hệ Chính phủ AACC, đề nghị sửa đổi các quy định của CLIA.

"Đề xuất thay đổi của FDA có thể gây khó hiểu và tốn kém cho các phòng thí nghiệm", Nichols chia sẻ. "Nhiều người trong cộng đồng khoa học cho biết những quy định mới sẽ bóp nghẹt sự đổi mới, làm tăng chi phí và cuối cùng gây tổn thương cho bệnh nhân. Nhiều người trong chúng tôi đang tự hỏi tại sao điều này đang xảy ra, và chúng tôi đang lo lắng đáp ứng các quy định mới sẽ không được bền vững cho tất cả các phòng thí nghiệm".
Bên cạnh việc cập nhật CLIA, AACC cũng gợi ý rằng Trung tâm Dịch vụ Chăm sóc Y tế và Hỗ trợ Y tế chứng nhận tổ chức bên thứ ba để xem xét dữ liệu lâm sàng LDT, và rằng CMS cung cấp hướng dẫn bổ sung cho các phòng thí nghiệm thực hiện LDT. Ngoài ra, tổ chức này đang kêu gọi các nhà hoạch định chính sách định nghĩa LDT ​​là "thử nghiệm mới hoặc được sửa đổi đáng kể, mà việc sửa đổi làm thay đổi các yêu cầu lâm sàng".
Tham gia việc phản đối cùng với AACC là Hiệp hội Y tế Hoa Kỳ và Hiệp hội Phòng thí nghiệm Lâm sàng Hoa Kỳ, cùng một số cá nhân khác.

"Chúng tôi ủng hộ sự hợp tác tốt hơn giữa FDA và CMS, và tìm kiếm một biện pháp thay thế nhằm đáp ứng nhu cầu của tất cả mọi người, không phải một biện pháp mà coi phòng thí nghiệm như các nhà sản xuất hoặc quy định lạm quyền cho nhà sản xuất", Nichols nói.
Tiếp theo sẽ là gì?

Cả hai bên đều đồng ý rằng một sự thay đổi đang đến và tiếp cận vấn đề theo cách dựa trên rủi ro là một phản ứng thích hợp. Tuy nhiên, các ý kiến ​​về chi tiết cụ thể của chính sách có sự khác biệt rõ ràng.

Vậy, tiếp theo sẽ là gì? Hôm nay và trong những tháng tới các phòng thí nghiệm cần biết những gì?

Về phần mình, AACC, nói rằng họ đã nói chuyện với các nhà hoạch định chính sách về việc chỉnh sửa đề xuất những thay đổi của FDA "dễ chịu hơn". Mặt khác, FDA, đang xúc tiến và chia sẻ rằng họ hy vọng sẽ có thể công bố hướng dẫn cho ngành công nghiệp vào cuối năm 2016. Trong khi đó, họ đề nghị rằng bất kỳ phòng thí nghiệm nào đang phát triển một thử nghiệm để sử dụng lâm sàng hãy sẵn sàng chứng minh tính hiệu lực lâm sàng và phân tích với dữ liệu rõ ràng và minh bạch để giúp quá trình này diễn ra suôn sẻ ngay khi hoàn thành.

Theo www.digital.laboratoryequipment.com