Thay tim: Thuốc mới cho HCM làm giảm khối lượng tim

                                                      Ảnh minh họa (Internet)

Saberi nói rằng thuốc hiện không có sẵn bên ngoài môi trường thử nghiệm lâm sàng.

Sara Saberi, M.D., trợ lý giáo sư nội khoa và bác sĩ tim mạch tại Trung tâm Tim mạch Frankel Y học Michigan cho biết: “Đây là nghiên cứu đầu tiên cho thấy tác động thuận lợi của thuốc đối với cấu trúc và chức năng tim ở bất kỳ dạng bệnh cơ tim phì đại nào (HCM)”.

Saberi giải thích, các lựa chọn hiện nay có thể giúp bệnh nhân hiện tại cảm thấy tốt hơn, nhưng không giúp họ sống lâu hơn và cũng không phòng ngừa người bệnh suy tim. Chúng cũng không ảnh hưởng đến bất kỳ cấu trúc tim bất thường nào mà xác định bị bệnh: độ dày của cơ tim, độ cứng do hậu quả và bất thường trong các cấu trúc tim khác.

Saberi nói: “Có một khoảng trống rất lớn. HCM là một căn bệnh tiến triển mãn tính vẫn chưa có thuốc chữa. Bà đã trình bày kết quả của nghiên cứu EXPLORER-HCM CMR của nhóm mình tại Hội thảo Khoa học của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ năm 2020, đồng thời được công bố trên tạp chí Circulation.

Giải quyết nguyên nhân sâu xa của HCM

Trong HCM, các protein vận động tương tác với nhau quá nhiều, gây ra sự co bóp quá mạnh của cơ và gây ra cứng cơ.

Saberi giải thích:. “Phát triển một loại thuốc đặc biệt cho HCM, mavacamten, hiện đang được nghiên cứu trong nhiều thử nghiệm lâm sàng. Nó là một phần của nhóm thuốc mới được gọi là thuốc ức chế myosin tim.Thuốc hoạt động bằng cách ngăn chặn một protein gọi là myosin tương tác quá nhiều với các protein vận động khác, sau đó cho phép cơ tim co bóp và thư giãn bình thường hơn”. Nó có hiệu quả trong việc giảm cản trở lưu lượng máu trong tim có thể xảy ra đối với căn bệnh này.

Saberi  nói thêm: "Đây là loại thuốc đầu tiên thực sự nhắm vào sinh lý bệnh cơ bản của HCM ", biện pháp chính cho nghiên cứu này là khối lượng của tim đã được giảm đáng kể ở các bệnh nhân dùng thuốc so với những người dùng giả dược”.

Tháng 9, Saberi và các đồng nghiệp đã công bố các phát hiện từ thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên EXPLORER-HCM tại The Lancet. Các bệnh nhân đã cải thiện đáng kể tình trạng tắc nghẽn dòng máu trong tim và cho biết họ cảm thấy tốt hơn sau khi dùng thuốc trong 30 tuần. Họ cho thấy có sự cải thiện như khả năng tập thể dục. Saberi nói: “Hiện nay, nghiên cứu cơ bản này tìm hiểu nguyên nhân tại sao mọi người có thể cảm thấy tốt hơn”.

Kết quả chụp tim

Về cơ bản thực hiện bằng cách sử dụng hình ảnh trái tim của những người tham gia nghiên cứu.

Saberi cho biết: “MRI tim có độ phân giải hình ảnh và không gian đáng kinh ngạc đến mức bạn có thể kiểm tra chính xác khối lượng, thể tích, phân suất tống máu của tim, hoặc máu đang bơm tốt ra sao, sự xơ hóa, vốn là tình trạng sẹo trong cơ tim”.

Saberi nói. Nhóm của bà đã quan sát thấy những kết quả đáng khích lệ này chỉ sau 30 tuần điều trị, đây sẽ là một điều tốt cho bệnh nhân.

Bà nói: “Điều đáng khích lệ là chúng ta không thấy tình trạng xơ hóa xấu đi cùng với sự bình thường hóa phân suất tống máu. Bệnh nhân ban đầu có phân suất tống máu rất cao, nhưng sau khi điều trị, nó đã chuyển về trạng thái bình thường”.

Mặc dù HCM được biết là một căn bệnh hiếm gặp, nó ảnh hưởng đến khoảng 01/500 người,   Saberi nói, vì vậy rất cần các phương pháp điều trị hiệu quả hơn.

Thử nghiệm EXPLORER-HCM là một thử nghiệm giai đoạn ba nghiên cứu việc sử dụng mavacamten trong HCM tắc nghẽn và tiến triển sang giai đoạn phì đại kéo dài 5 năm. Một thử nghiệm giai đoạn hai đồng thời, MAVERICK-HCM, đã khảo sát tính an toàn và khả năng dung nạp ở HCM không tắc nghẽn. Những người tham gia này hiện cũng đang trong nghiên cứu phì đại kéo dài 5 năm. Saberi nói rằng một thử nghiệm giai đoạn ba sẽ xem xét nó hoạt động ra sao đối với những bệnh nhân mắc bệnh HCM không tắc nghẽn sẽ là bước tiếp theo.

Tài liệu tham khảo:

Sara Saberi, Nuno Cardim, Mohamad H. Yamani, Jeanette Schulz-Menger, Wanying Li, Victoria Florea, Amy J. Sehnert, Raymond Y. Kwong, Michael Jerosch-Herold, Ahmad Masri, Anjali Owens, Neal K. Lakdawala, Christopher M. Kramer, Mark Sherrid, Tim Seidler, Andrew Wang, Farbod Sedaghat-Hamedani, Benjamin Meder, Ofer Havakuk, Daniel Jacoby. Mavacamten Favorably Impacts Cardiac Structure in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy:

EXPLORER-HCM CMR Substudy Analysis. Circulation, 2020; DOI:

 10.1161/CIRCULATIONAHA.120.052359                                                            Đỗ Quyên dịch

Nguồn: ScienceDaily